長期以來，腦科學在醫(yī)藥研發(fā)領域一直被看作是回報最不確定的方向之一。無論是阿爾茨海默病這類神經(jīng)退行性疾病，還是精神分裂癥等精神類疾病，其復雜的病理機制讓該領域成為研發(fā)失敗的高發(fā)區(qū)。

根據(jù)塔夫茨藥物研究中心之前的數(shù)據(jù)，中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物的研發(fā)時長比非中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物多出20%，審批時間更是延長38%。高風險與高失敗率曾讓資本和藥企對這個賽道望而卻步。

不過近兩年，腦科學賽道正逐漸升溫，這背后是個別細分市場迎來了關鍵拐點。

一方面，以阿爾茨海默?。ˋD）為代表的治療藥物開始顯現(xiàn)商業(yè)價值，銷售額實現(xiàn)成倍增長；另一方面，小分子、RNAi、細胞治療、AI等前沿技術的不斷突破，讓市場看到了新的希望。

當技術突破與市場確定性相互疊加，跨國藥企（MNC）也開始頻繁布局，并購與合作動作不斷，投資者的信心也隨之重啟。腦科學領域或許即將迎來一輪新的“淘金熱”。

賽道熱度持續(xù)攀升

賽道升溫最直觀的信號，是研發(fā)活動與交易數(shù)量的同步增長。

以阿爾茨海默病為例，臨床試驗數(shù)量顯著增加。最新的《2025年阿爾茨海默病藥物研發(fā)管線》顯示，目前有138種新藥正在182項臨床試驗中接受評估，較2024年增長9%，其中70%是針對全新作用機制的潛在療法。

此外，精神分裂癥、抑郁癥、雙相障礙等精神疾病領域也熱度漸增。IQVIA發(fā)布的《2025全球研發(fā)趨勢》指出，過去五年中，阿爾茨海默病、抑郁癥和帕金森病這三大疾病領域各自啟動了超過200項新的臨床試驗。

頻繁發(fā)生的交易活動更凸顯了賽道的熱鬧程度。2025年1月，強生以146億美元收購Intra-Cellular Therapies，其核心資產(chǎn)Caplyta覆蓋雙相抑郁癥、精神分裂癥和重度抑郁癥等適應癥。2025年11月3日，羅氏與Manifold Bio達成總付款超20億美元的合作，聚焦于通過腦穿梭技術和新一代遞送平臺，系統(tǒng)性解決血腦屏障這一瓶頸問題。

盡管有部分參與者離場，但新入場的選手依然數(shù)量可觀。

多重拐點臨近

賽道升溫的核心誘因是“信心”的重建。

雖然失敗仍是該領域的常態(tài)，但部分細分領域已開始出現(xiàn)突破，其中阿爾茨海默病領域表現(xiàn)尤為突出。

Biogen公司的Leqembi在2024年銷售額達到2.14億美元，2025年第三季度銷售額進一步增至1.21億美元，同比增長82%，商業(yè)回報逐步兌現(xiàn)。

除了治療藥物，診斷領域的進展也推動了產(chǎn)業(yè)增長。2025年10月，羅氏和禮來聯(lián)合研發(fā)的AD血液檢測方法Elecsys? pTau181獲得FDA批準，且獲準在基層醫(yī)療機構使用。Biogen表示，該產(chǎn)品不僅顯著提升了記憶力衰退疾病的診斷效率，也促進了Leqembi的臨床普及。

同樣針對AD適應癥，Lantheus公司在2025年10月宣布，其用于評估AD患者腦內Tau蛋白的示蹤劑MK-6240的新藥上市申請（NDA）已獲FDA受理。這種“可視化”Tau蛋白的技術，將為AD的診斷與治療提供更精準的疾病管理手段。

與此同時，腦機接口、腦刺激設備等新興技術手段，也被納入腦科學的投資敘事中。Neuralink和Synchron的腦機接口技術已相繼開展人體臨床試驗，其中馬斯克旗下的Neuralink項目更是極大激發(fā)了公眾對神經(jīng)科技領域的興趣。

科學研究的進步為這一輪熱潮提供了更堅實的基礎。在今年的JPM大會上，BioSpace采訪的投資家們一致認為，當前病理學研究和疾病認知的進步，讓科學家和生物技術公司對大腦的了解達到了前所未有的程度。

MBX Capital管理合伙人Guldan Bhutani指出，血漿與腦脊液生物標志物、以及顯像劑技術的快速成熟，使腦科學藥物研發(fā)具備了更精細的患者分層能力，從而顯著提高了療效的可預測性。

艾倫腦科學研究所發(fā)布的Allen腦細胞圖譜已成為全球腦科學研究的“通用語言”。這一大腦基因表達圖譜對于理解腦的生理和病理過程至關重要，也極大加速了藥物靶點的挖掘進程。

正如艾倫研究所數(shù)據(jù)副主任泰勒·莫倫科夫所言：“單細胞基因組學為我們理解大腦中的細胞類型，以及利用這些細胞進行靶向治療開辟了新的領域?！?/p>

政策支持同樣在推動腦科學的發(fā)展進程。美國、歐盟、中國等國家和地區(qū)推出的腦計劃，展現(xiàn)出對腦科學的高度重視。其中美國政府在2014-2023年期間，對“腦計劃”的投入累計已超過40億美元。中國腦計劃于2021年正式啟動，第一期為期五年，計劃投入經(jīng)費50億元，前后兩期計劃投入超百億元。

在資本、科學和政策的共同推動下，腦科學領域如今迎來了前所未有的投資機遇。

邁向腦科學新時代

在這樣的背景下，腦科學正進入一個新的治療格局。

最典型的變化仍來自AD領域，Lecanemab和Donanemab兩款Aβ單抗的獲批，實現(xiàn)了AD治療“從0到1”的突破。如今，Tau靶點正逐漸取代Aβ的地位，因為Tau蛋白的病理積累與認知喪失的相關性比Aβ更強，是阻止AD疾病惡化的關鍵靶點。

目前，靶點革新已推進至第二階段，第二代Tau抗體通過靶向微管結合區(qū)（MTBR），在臨床試驗中顯著降低了Tau的全腦累積。其中衛(wèi)材公司的第二代Tau抗體E2814已獲得FDA快速通道認定，近期E2814與Lecanemab聯(lián)合治療的臨床試驗也已啟動。

在精神疾病領域，多靶點的系統(tǒng)級調控正逐漸取代傳統(tǒng)的單胺假說策略。強生通過收購Intra-Cellular Therapies獲得的盧美哌隆，是一種每日一次的口服抗精神病藥物，已獲FDA批準用于治療成人精神分裂癥。它通過同時作用于D2受體、5-HT受體及谷氨酸能神經(jīng)遞質系統(tǒng)發(fā)揮療效，相比于傳統(tǒng)抗精神病藥，耐受性更好，更有利于長期治療。

另一層面的結構變化來自技術更新。反義寡核苷酸（ASO）、RNA干擾（RNAi）、腦載體抗體等藥物形式，正在重新定義腦科學藥物的治療邊界。

在抗體領域，新一代腦載體技術正在解決血腦屏障的問題，Alector Therapeutics的AL137就是這一思路下的產(chǎn)物。渤健的BIIB080則代表了ASO在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的一次重要嘗試，通過ASO直接降低Tau蛋白表達，從源頭干預疾病進程。

Alnylam的Mivelsiran展示了RNAi技術跨越血腦屏障的可能性，而來源于同一遞送平臺的藥物ALN-HTT02，已在亨廷頓舞蹈癥項目中進一步驗證了其技術的可擴展性。

這些“有效”的嘗試并非集中在單一產(chǎn)品上，而是體現(xiàn)了可復制、可拓展的平臺能力。

經(jīng)過數(shù)十年的探索，腦科學雖然仍是一個“新領域”，但其研究熱度和商業(yè)化進程正以前所未有的速度加快，新一輪腦科學產(chǎn)業(yè)的“淘金期”已經(jīng)到來。

本文來自微信公眾號“氨基觀察”，作者：氨基君，36氪經(jīng)授權發(fā)布。

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